天泽云泰冲刺科创板 持续亏损无药品收入与CGT商业化被问询

凤凰网财经讯近日，上交所近日披露了上海天泽云泰生物医药股份有限公司科创板审核问询函回复。公司为基因与细胞治疗（CGT）研发企业，采用科创板第五套上市标准申报，尚无药品获批销售，现阶段收入全部来自底层技术对外授权。

监管问询基因治疗、细胞治疗技术差异与对外授权合理性。公司表示二者均追求一次干预实现长期获益，基因治疗侧重体内改造细胞，细胞治疗侧重体外干细胞改造回输，底层递送编辑技术具备通用性，因此可对外授权。

监管首先关注公司商业模式可持续性，在药品上市前仅依靠技术授权能否支撑长期高额研发开支。核心管线VGN-R09b是公司商业化希望，布局AADC缺乏症、帕金森两大适应症。其中AADC缺乏症属于罕见病，国内确诊率不足5%，潜在患者基数很小，叠加CGT疗法生产成本高、预期定价高昂，交易所质疑该适应症市场天花板偏低，投入产出效率有限。

针对帕金森适应症，监管对标已纳入医保、整体费用约30万元的DBS手术，对比测算经济成本，问询高价基因疗法是否具备经济性、上市后付费群体规模。公司回复二者不属于直接替代产品，计划依靠商业保险、惠民保、按疗效付费等创新支付方式降低患者负担，以此打开市场空间，但该类支付模式落地进度存在不确定性。

交易所还结合全球CGT行业案例提示商业风险，多款同类产品因市场需求不足、商业化失败终止项目，问询公司如何控制投入、避免大额研发资金沉没。CGT行业普遍存在生产放大成本高、长期随访投入大的特点，会持续抬升公司运营开支。